失去诺奖后,基因编辑又往前走了一步

2012年8月17日,詹妮弗杜德娜(Jennifer Doudna)和埃玛纽埃尔卡彭蒂耶(Emmanulle Charpentier)合作,在Science 杂志发表了基因编辑史上的里程碑论文,成功解析了CRISPR/Cas9基因编辑的工作原理。
 
华裔科学家张锋随后在Science杂志发表论文,首次将CRISPR/Cas9基因编辑技术改进并应用于哺乳动物和人类细胞。自此,近年来生命科学领域最耀眼的技术正式宣告诞生。三人的命运也因一项技术的出现而彼此交织,聚焦在诺贝尔奖的角逐上,但最终以张锋与诺奖是失之交臂而短暂告终。
 
8月31日,张锋在Nature Biotechnology发表了围绕基因编辑工具CRISPR/Cas13系统的最新研究。这项研究声称开发了目前最小的CRISPR/Cas13系统,可以更好地在体内进行RNA编辑,来治疗各种疾病,这一研究会给基因编辑带来哪些改变?我们离基因编辑又进一步了吗?
 
编辑RNA
 
CRISPR是一个广泛存在于细菌和古生菌基因组中的特殊DNA重复序列家族,充当了防御外源遗传物质的“基因武器”,全称为Clustered Regularly Interspersed Short Palindromic Repeats,翻译为“成簇的规律间隔的短回文重复序列”,分布在40%的已测序细菌和90%的已测序古细菌当中。
 
其中,CRISPR序列由众多短而保守的重复序列区(repeat)和间隔区(spacer)组成。重复序列区含有回文序列,可以形成发卡结构。而间隔区比较特殊,它们是被细菌俘获的外源DNA序列。这就相当于细菌免疫系统的“黑名单”,当这些外源遗传物质再次入侵时,CRISPR/Cas系统就会予以精确打击。

dawei

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